近日，徐州醫科大學血液病研究所與細胞治療藥物產業學院合作，在國際知名期刊American Journal Of Hematology（中科院1區Top期刊）發表了題為“Clinical outcomes and microenvironment profiling in relapsed/refractory multiple myeloma patients with extramedullary disease receiving anti-BCMA CAR T-cell-based therapy”的研究成果。血液病研究所祁岳坤博士、李護君博士、齊昆明博士為論文共同第一作者，鄭駿年教授、徐開林教授、曹江教授為論文共同通訊作者。
多發性骨髓瘤是血液系統中第二常見的惡性腫瘤，而髓外疾病（EMD）是其高度侵襲性的亞型。曹江教授介紹，徐州醫科大學研究團隊采用BCMA CAR-T和CD19 CAR-T聯合治療，針對伴有EMD的難治/復發多發性骨髓瘤（R/R MM）患者進行了前瞻性臨床研究。自2017年5月起，團隊共入組了31名患者接受CAR-T細胞治療，多數患者伴有重要臟器的漿細胞侵犯及直徑5cm以上的大包快，且經蛋白酶體抑制劑、免疫調節藥物等多線治療無效或復發。研究結果顯示，EMD總體反應率達64.5%，中位無進展生存期和總生存期分別為5.0個月和9.7個月。此外，研究團隊還對EMD的免疫微環境進行了分析，發現腫瘤區域中耗竭的CD8+ T細胞和M2型巨噬細胞的浸潤與治療效果不佳和生存期縮短有關。
徐開林教授介紹，CAR-T細胞療法在EMD中顯示出治療效果，為這些高風險R/R MM患者提供了可行的挽救性治療選擇，但患者長期生存受益有限；EMD特異性微環境可能影響治療效果，需要進一步研究以改善EMD患者的治療策略。
鄭駿年教授介紹，徐州醫科大學細胞治療藥物產業學院與血液病研究所是國內最早應用CAR-T細胞治療MM的單位之一，從單靶CAR-T、序貫CAR-T輸注、串聯雙靶CAR-T等多方面著手，在J Clin Oncol、Blood、Nat Commun、Lancet Haematol等期刊發表了一系列高質量研究成果，為實現創新科研成果的臨床應用和產業轉化奠定了基礎。（作者: 文：曹江）
